Terapia genérica en pacientes con hemoficia A severa
Profesionales del Hospital Regional Universitario de Málaga y del Instituto Biomédico de Málaga (Ibima), han aplicado con éxito una terapia génica en pacientes con hemofilia A severa. A través de un ensayo clínico pionero en España, por el momento, dos pacientes se han visto beneficiados de un tratamiento que produce una proteína sana que puede curar parcial o completamente a las personas afectadas.
La terapia génica tiene como objetivo curar enfermedades congénitas producidas por alteraciones de uno o varios genes encargados, a su vez, de almacenar la información correcta y necesaria para producir y hacer que funcionen las distintas proteínas de el cuerpo.
En el caso de la hemofilia, las personas que la padecen adolecen de las proteínas necesarias para controlar las hemorragias --factores de coagulación--, por lo que deben inyectarse un tratamiento entre dos y cuatro veces por semana, según han informado desde la Junta a través de un comunicado.
La investigadora principal de este ensayo clínico, la hematóloga del Hospital Regional de Málaga Eva Mingot, ha explicado que la terapia génica se realiza introduciendo en el laboratorio un gen sano en el material genético de un virus conocido y modificable.
Asimismo, ha añadido que, posteriormente, "este virus se inocula al sujeto enfermo. Una vez en el cuerpo del paciente el virus 'infecta' las células del cuerpo productoras de la proteína anormal y esto ocasiona que el gen sano sustituya al patológico, por lo que el paciente puede quedar parcial o completamente sano".
Hasta la fecha se han beneficiado dos pacientes que participan en un ensayo clínico fase I del Hospital Regional de Málaga y que tienen hemofilia A severa, ya que hay que cumplir una serie de requisitos para la inclusión en la investigación.
En este sentido, han agregado que es la primera vez que se administra para esta patología en España y la molécula utilizada es la primera vez que se estudia a nivel mundial en sujetos enfermos.
"Se trata de una medicación que se administra una sola vez en el hospital pero es de alta complejidad y requiere de un estricto seguimiento posterior en el centro", ha explicado Mingot, que ha señalado, de igual modo, la importancia del trabajo llevado a cabo junto a sus compañeras de la unidad de Hematología Beatriz Gago, como coordinadora, y Marta Delgado, responsable de la enfermería de ensayos clínicos, así como de la colaboración de los técnicos de laboratorio de coagulación del centro sanitario.
LA HEMOFILIA A SEVERA
La hemofilia A severa es una enfermedad de la sangre que ocasiona que los sujetos varones que la padecen tengan hemorragias espontáneas porque carecen o tienen muy limitada la producción de una proteína llamada FVIII de la coagulación. Lo más frecuente es que sean articulares y les produzca artropatías que limitan su vida diaria con necesidad de prótesis antes de los 40 años, además de posibles hemorragias en órganos y músculos.
"Para evitar todo esto los pacientes deben recibir desde los primeros meses de vida una medicación intravenosa, por lo que curación o al menos la cuasi normalización del factor FVIII hace que puedan realizar una vida independiente de tratamiento continuo", ha incidido Eva Mingot, que ha agregado que en los próximos meses se ampliará la contribución con nuevos ensayos en esta línea así como nuevas terapias administradas vía subcutánea en ensayos fase 1 y 2.
--EUROPA PRESS--
